Salute
L'approvazione della Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA, di Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) rappresenta un importante passo in avanti per il trattamento degli adulti con linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario.
La FDA ha concesso l'approvazione accelerata a Tecartus. E' la terza terapia con cellule CAR-T approvata negli Stati Uniti per i pazienti con alcune neoplasie ematologiche.
Brexucabtagene autoleucel ha come bersaglio la proteina CD19 sulla superficie delle cellule tumorali.
L'approvazione della FDA si è basata sui risultati dello studio, in corso, ZUMA-2, che ha finora arruolato 74 pazienti.
Gli ultimi risultati di efficacia hanno mostrato che l'87% dei pazienti ha risposto a un'infusione di terapia con un tasso di risposta completa ( CR ) del 62% al follow-up minimo di 6 mesi.
Il linfoma a cellule mantellari è storicamente un linfoma incurabile con una sopravvivenza relativamente breve quando i pazienti non rispondono più alla chemioterapia.
I risultati di sicurezza di ZUMA-2 hanno mostrato che il 18% dei pazienti presentava una sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) di grado 3 o superiore, mentre il 37% presentava una qualche forma di neurotossicità.
Gli eventi avversi di grado 3 o superiore più comuni includevano: anemia, neutropenia, trombocitopenia, ipotensione, ipofosfatemia, encefalopatia, leucopenia, ipossia, piressia, iponatriemia, ipertensione, infezione da patogeno non-specificato, polmonite, ipocalcemia e linfopenia.
Brexucabtagene autoleucel include un Warning Boxed che descrive i rischi di sindrome da rilascio di citochine e neurotossicità associati alla terapia con cellule CAR-T. ( Xagena Medicina )
Fonte: FDA, 2020
Xagena_Salute_2020
Per aggiornamenti in Ematologia: Ematologia.it https://ematologia.it/ & LinfomaOnline.net https://www.linfomaonline.net/
