Salute
Daratumumab ( Darzalex ), primo di una nuova classe di anticorpi monoclonali che per la prima volta, grazie ad un meccanismo d’azione completamente nuovo, può sia stimolare il sistema immunitario, sia attaccare direttamente le cellule tumorali del mieloma multiplo, è rimborsabile in Italia.
È, inoltre, anche il primo e unico anticorpo monoclonale per il mieloma ad aver dimostrato di essere efficace anche in monoterapia.
Daratumumab consente ai pazienti affetti da mieloma multiplo, diventati resistenti a tutte le classi di farmaci disponibili sino a questo momento, di prolungare la sopravvivenza di 3 o 4 volte.
Darzalex è disponibile come concentrato per soluzione per infusione ( flebo ) in vena. La dose raccomandata è di 16 mg per kg di peso corporeo, somministrata una volta a settimana per le prime 8 settimane.
Dalla settimana 9 alla settimana 24, Darzalex è somministrato ogni 2 settimane
e, successivamente, ogni 4 settimane.
La terapia deve essere continuata fino a quando il paziente continua a trarne un beneficio terapeutico.
Prima e dopo l’infusione, il paziente deve assumere medicinali per ridurre il rischio di reazioni correlate all’infusione.
Il medico può dover ridurre la velocità di infusione o interrompere il trattamento in caso di reazioni gravi correlate all’infusione.
Daratumumab, il principio attivo di Darzalex, è un anticorpo monoclonale concepito per riconoscere e legarsi alla proteina CD38 che è presente in grandi quantità sulle cellule del
mieloma multiplo. Legandosi alla proteina CD38 presente sulle cellule del mieloma multiplo, Daratumumab stimola il sistema immunitario a distruggere le cellule tumorali.
Darzalex è stato esaminato in due studi principali condotti su un totale di 196 pazienti con mieloma multiplo che è ricomparso dopo, o non ha risposto ad, almeno due trattamenti precedenti tra cui un inibitore del proteosoma e un immunomodulatore.
Il principale parametro di efficacia era basato sulla percentuale di pazienti che rispondevano completamente o parzialmente al trattamento ( misurato in base alla scomparsa o alla riduzione di almeno il 50% di una proteina riscontrata in eccesso nelle
cellule del mieloma multiplo ).
In uno studio, circa il 29 % dei pazienti che avevano assunto Darzalex alla dose di 16 mg/kg ( 31 pazienti su 106 ) hanno ottenuto una risposta completa o parziale al trattamento mentre la percentuale è stata del 36% ( 15 pazienti su 42 ) nel secondo studio.
In questi studi Darzalex non è stato confrontato con altri trattamenti.
Gli effetti indesiderati più comuni di Darzalex ( che possono riguardare circa 1 persona su 2 ) sono le reazioni correlate all’infusione quali problemi respiratori, tosse, naso chiuso o che cola e brividi.
Altri effetti indesiderati frequenti ( che riguardano almeno 1 paziente su 5 ) sono stanchezza, piressia, nausea, dolore alla schiena, infezioni delle vie respiratorie superiori
( come raffreddori ), anemia ( bassa conta dei globuli rossi ), neutropenia ( bassi livelli di neutrofili, un tipo di globuli bianchi ) e trombocitopenia ( bassa conta di piastrine nel sangue ).
Darzalex si è dimostrato efficace nel trattamento del mieloma multiplo in pazienti che hanno avuto una progressione della malattia nonostante abbiano ricevuto almeno due trattamenti precedenti.
Questi pazienti hanno a disposizione opzioni di trattamento limitate e Darzalex, che agisce in modo diverso rispetto ai trattamenti esistenti, rappresenta una alternativa.
Il profilo di sicurezza di Darzalex è considerato accettabile e gestibile.
Anche se gli studi presentavano delle limitazioni, tra cui l’assenza di un gruppo di controllo e un numero basso di pazienti, il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’Agenzia ha deciso che i benefici di Darzalex sono superiori ai rischi. ( Xagena Medicina )
Fonte: EMA - European Medicines Agency, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: Ematologia.net http://www.ematologia.net/
