Salute
Octocog alfa formulazione protein-free ( Kovaltry ) per il trattamento dell'emofilia A è un Fattore VIII ricombinante, prodotto dalle cellule BHK, non-modificato, simile a quello circolante in natura, a catena intera, che negli studi clinici registrativi ha dimostrato di mantenere l’emostasi e di proteggere dai sanguinamenti i pazienti, quando viene utilizzato in profilassi.
Il Programma LEOPOLD ( Long-Term Efficacy Open-Label Program in Severe Hemophilia A Disease ) ha studiato Octocog alfa da cellule BHK.
Gli studi sono stati condotti a livello mondiale su un numeroso gruppo di pazienti che erano già stati trattati in precedenza e che hanno dimostrato che il nuovo farmaco Octocog alfa da BHK può essere utilizzato non solo con una profilassi tre volte alla settimana, ma anche in alcuni pazienti, due volte alla settimana, garantendo la medesima protezione dai sanguinamenti.
Sono state apportate innovazioni nella produzione di Octocog alfa, come la nanofiltrazione per massimizzare la sicurezza nella rimozione di potenziali agenti patogeni, virus e aggregati proteici e la coespressione di HSP70 nella linea cellulare BHK per garantire una produzione di Fattore VIII più simile a quello circolante in natura.
Lo studio LEOPOLD Kids è stato condotto sui bambini precedentemente trattati e ha mostrato che, in 6 mesi di osservazione del trattamento con Octocog alfa, il 45% dei pazienti non ha avuto episodi di sanguinamento e il 55% non ha mostrato sanguinamenti entro 48 ore dall’ultima infusione di profilassi.
Le reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) con Kovaltry sono poco comuni; quando si verificano possono comprendere: angioedema, bruciore e dolore pungente nel sito di iniezione, brividi, arrossamento, esantema pruriginoso, cefalea, orticaria, ipotensione, letargia, nausea, irrequietezza, tachicardia, costrizione toracica, formicolio, vomito e sibilo respiratorio. In alcuni casi, queste reazioni possono manifestarsi in forma grave.
I pazienti possono sviluppare anticorpi contro le proteine di criceto o di topo; il medicinale non deve essere utilizzato in pazienti che soffrono di ipersensibilità ( allergia ) a Octocog alfa o alle proteine di criceto o di topo.
Con i medicinali a base di Fattore VIII sussiste anche il rischio che alcuni pazienti
sviluppino inibitori ( anticorpi ) contro tale fattore; pertanto, il medicinale potrebbe diventare inefficace, con conseguente perdita di controllo sul sanguinamento.
L’emofilia colpisce circa 400.000 persone nel mondo ed è una patologia principalmente ereditaria in cui una delle proteine necessarie per la formazione dei coaguli di sangue è mancante o carente.
L’emofilia A è il più comune tipo di emofilia; in questo caso è assente o presente in quantità ridotta il Fattore VIII.
L’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di più di 30.000 persone in Europa.
Nel tempo, l’emofilia A, a causa di sanguinamenti continui o spontanei, specialmente nei muscoli, nelle articolazioni o negli organi interni, può portare a quadri di artropatia invalidanti. ( Xagena Medicina )
Fonte: Bayer, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: Ematologia.net http://www.ematologia.net/
